Annonce de publication d'un article : EditForce démontre l'efficacité du traitement de la dystrophie myotonique de type 1 grâce à la technologie de plateforme PPR

, /PRNewswire/ -- EditForce, Inc. (Siège social : Fukuoka, Japon) a le plaisir d'annoncer qu'un article de recherche sur les résultats d'une étude conjointe avec le groupe de recherche dirigé par le professeur Masayuki Nakamori du département de neurologie de l'École supérieure de médecine de l'Université de Yamaguchi, et le professeur Hideki Mochizuki du département de neurologie de l'École supérieure de médecine de l'Université d'Osaka, a été publié dans Science Translational Medicine le 16 avril 2025 (heure avancée de l'Est).

Dans cette étude, il a été démontré qu'une seule administration de la protéine PPR développée conjointement (CUG-PPR1), qui se lie spécifiquement à l'ARN anormal responsable de la dystrophie myotonique de type 1 (ci-après dénommée "la Maladie"), entraînait une amélioration à long terme des symptômes musculaires chez les souris, avec une réponse immunitaire et des effets secondaires minimes.

Les résultats de cette étude ouvrent la voie au développement de traitements pour la Maladie, qui n'a actuellement pas de remède fondamental, et sont considérés comme démontrant le caractère innovant et l'efficacité de la technologie de la plateforme PPR exclusive d'EditForce. Elle poursuivra ses activités de recherche et de développement afin de fournir le traitement de la Maladie aux patients le plus rapidement possible.

Informations sur l'article

- Revue : Science Translational Medicine

- Date de publication : Mercredi 16 avril 2025, 14h00 (heure avancée de l'Est)

- Titre : Pentatricopeptide repeat protein targeting CUG repeat RNA ameliorates RNA toxicity in a myotonic dystrophy type 1 mouse model (La protéine pentatricopeptide repeat ciblant l'ARN des répétitions CUG améliore la toxicité de l'ARN dans un modèle murin de dystrophie myotonique de type 1)

- Auteurs : Takayoshi Imai1*, Maiko Miyai2*, Joe Nemoto3, Takayuki Tamai1, Masaru Ohta1, Yusuke Yagi1, Osamu Nakanishi1, Hideki Mochizuki2 et Masayuki Nakamori2,3**

Affiliations :

1. EditForce, Inc.

2. École supérieure de médecine, Université d'Osaka, Département de neurologie

3. École supérieure de médecine, Université de Yamaguchi, Neurologie clinique

*: Ces auteurs ont contribué à parts égales à ce travail.

**: Auteur correspondant

DOI : 10.1126/scitranslmed.adq2005
https://www.science.org/doi/10.1126/scitranslmed.adq2005