Paradigm Therapeutics, Inc. annonce un investissement d'Eshelman Ventures, LLC pour appuyer l'achèvement du développement du SD-101 (Zorblisa™), une thérapie topique pour le traitement sur toute la surface de la peau de tous les sous-types de l'épidermolyse bulleuse (EB)

Première thérapie topique mise au point pour traiter les plaies et lésions sur l'ensemble de la surface cutanée dans tous les sous-types d'EB

Les fonds seront utilisés pour mener à bien toutes les activités nécessaires au dépôt d'une demande d'autorisation de mise sur le marché (AMM) au cours du second semestre 2025, ainsi qu'aux plans de commercialisation aux États-Unis

, /PRNewswire/ -- Paradigm Therapeutics, Inc, une société biopharmaceutique, annonce un investissement de 12,5 millions de dollars d'Eshelman Ventures, LLC et la nomination du Dr Eshelman en tant que conseiller stratégique pour Paradigm. Le SD-101 (Zorblisa™) est en cours de développement en tant que traitement topique du corps entier pour tous les sous-types de patients atteints d'épidermolyse bulleuse (EB). Les fonds seront utilisés pour achever toutes les activités visant à soutenir le dépôt d'une demande d'autorisation de mise sur le marché (AMM) vers la fin de l'année 2025. 

« Nous sommes enthousiasmés par l'opportunité de terminer les activités de développement du SD-101 (Zorblisa™) et d'avancer vers l'enregistrement de cette thérapie pour les patients atteints de tous les sous-types d'EB », a déclaré Robert Ryan, Ph.D., président-directeur général de Paradigm Therapeutics. « Il existe un besoin énorme de nouvelles options de traitement de toute la surface de la peau pour traiter les effets cutanés débilitants chez tous les patients atteints d'épidermolyse bulleuse. L'équipe de Paradigm Therapeutics travaillera avec passion pour offrir aux patients une nouvelle alternative thérapeutique dans cette maladie, pour laquelle les options de traitement du corps entier sont limitées. Paradigm a pour objectif de fournir cette thérapie aux patients à l'échelle mondiale et travaille en parallèle avec des partenaires potentiels pour atteindre cet objectif le plus rapidement possible. »

Le Dr Ryan a ajouté : « L'épidermolyse bulleuse est une maladie dévastatrice. Nous pensons que les données cliniques montrent les effets bénéfiques de l'utilisation du SD-101 sur l'ensemble des patients atteints d'EB, et nous soutenons fortement la progression vers l'enregistrement. Les résultats des essais de phase II et de phase III indiquent que le SD-101 a démontré un large bénéfice dans le traitement des lésions et des plaies sur toute la surface de la peau chez l'ensemble des patients pédiatriques et adultes atteints d'EB, qui ont peu d'alternatives de traitement du corps entier. Les résultats ont également démontré que le SD-101 a un profil de sécurité favorable lorsqu'il est utilisé à long terme. »

« Eshelman Ventures est honoré d'investir dans Paradigm Therapeutics et de jouer un rôle essentiel dans l'accélération du développement du SD-101 en tant que traitement transformateur de l'épidermolyse bulleuse », a déclaré le Dr Eshelman, fondateur d'Eshelman Ventures. « En tant qu'investisseur et conseiller stratégique, je suis fermement décidé à collaborer étroitement avec cette équipe exceptionnelle alors que nous travaillons sans relâche pour apporter cette thérapie innovante aux patients qui en ont besoin. L'urgence de relever les défis auxquels sont confrontés les patients atteints d'EB est ce qui nous motive ; notre objectif est d'améliorer la qualité de vie dans ce domaine où les besoins ne sont pas satisfaits. Ensemble, nous nous efforcerons de révolutionner les options de traitement et d'avoir un impact significatif sur la vie des personnes touchées par cette maladie débilitante. »

À propos de l'épidermolyse bulleuse (EB)

L'épidermolyse bulleuse est une maladie génétique rare et dévastatrice qui provoque une peau très fragile et entraîne la formation de cloques cutanées graves et de plaies ouvertes, souvent dès la naissance. Il n'existe pas de thérapies approuvées pour traiter l'ensemble de la surface du corps des patients présentant tous les sous-types d'EB, y compris les plaies et les lésions cutanées, qui affectent des enfants et des adultes tout au long de leur vie. L'EB est une maladie chronique, potentiellement défigurante et, dans certains cas, mortelle. Il existe de nombreuses variantes génétiques et symptomatiques de l'EB, mais toutes les formes ont pour symptôme commun une peau fragile qui présente des cloques et des déchirures, parfois à la suite du moindre frottement ou traumatisme.

À propos du SD-101 (Zorblisa™)

Le SD-101 (Zorblisa™) est une crème topique qui a démontré son potentiel d'amélioration dans le traitement des graves altérations cutanées observées chez les patients présentant tous les sous-types d'EB. Des études de phase II et de phase III ont été menées chez des enfants et des adultes atteints d'EB simple, dystrophique récessive (RDEB) ou jonctionnelle. Au total, 217 patients atteints d'EB ont été inclus dans ces études. Le SD-101 a été appliqué quotidiennement par voie topique sur l'ensemble du corps d'adultes et d'enfants âgés d'à peine 21 jours, pendant une période de trois mois. Le critère de jugement principal était l'évaluation de la fermeture de la plaie cible, en plus des critères de jugement secondaires, notamment la réduction de la couverture de la surface corporelle par des ampoules et des plaies.

Le SD-101 (Zorblisa™) a été le premier traitement de l'EB à recevoir la désignation de percée thérapeutique de la FDA. Le SD-101 (Zorblisa™) a reçu la désignation de maladie pédiatrique rare de la part de la Food and Drug Administration (FDA) américaine, couvrant le traitement général de l'EB. Outre la désignation de maladie pédiatrique rare, le SD-101 a reçu la désignation de médicament orphelin de la FDA et de la Commission européenne (CE). Après approbation, Paradigm pourra bénéficier d'un bon de priorité d'évaluation.  

À propos de Paradigm Therapeutics, Inc.

Paradigm Therapeutics, Inc. est une société pharmaceutique privée en phase clinique qui se concentre sur le développement de thérapies innovantes pour répondre aux besoins médicaux critiques dans le traitement de maladies rares. Paradigm se concentre principalement sur le traitement de l'épidermolyse bulleuse (EB). Le SD-101 (Zorblisa™), son traitement phare pour le traitement des effets cutanés chez les patients atteints d'épidermolyse bulleuse, a terminé les essais cliniques de phase II et de phase III. Le SD-101 (Zorblisa™) est une crème topique qui ne nécessite pas de manipulation particulière et peut être conservée à température ambiante. Elle a démontré son potentiel d'amélioration dans le traitement des effets cutanés sévères observés chez les patients atteints de tous les sous-types d'EB. 

Déclarations prospectives

À l'exception des informations historiques contenues dans le présent document, les questions abordées dans le présent communiqué de presse sont des déclarations prospectives qui impliquent des risques et des incertitudes, notamment : notre dépendance à l'égard de tiers pour le développement, l'approbation réglementaire et la commercialisation réussie de nos produits, le risque inhérent d'échec dans le développement de produits candidats basés sur de nouvelles technologies, les risques associés aux coûts des efforts de développement clinique, ainsi que d'autres risques. Les résultats réels peuvent différer considérablement de ceux anticipés. Ces déclarations prospectives représentent notre jugement à la date du communiqué. Paradigm décline toute intention ou obligation de mettre à jour ces déclarations prospectives.

Contact entreprise

Dr Robert Ryan

Chef de la direction

Logo - https://mma.prnewswire.com/media/2677364/Paradigm_Therapeutics_Logo.jpg