Paradigm Therapeutics, Inc. gibt Investition von Eshelman Ventures, LLC zur Unterstützung der Fertigstellung der Entwicklung von SD-101 (Zorblisa™) bekannt, einer topischen Therapie zur Behandlung aller Subtypen der Epidermolysis bullosa (EB) auf der gesamten Hautoberfläche.

Erste topische Therapie zur Behandlung von Wunden und Läsionen auf der gesamten Hautoberfläche bei allen EB-Subtypen

Die Mittel werden für den Abschluss aller Aktivitäten zur Unterstützung der geplanten Einreichung des Zulassungsantrags in der zweiten Jahreshälfte 2025 sowie für die Pläne zur Vermarktung in den USA verwendet

, /PRNewswire/ -- Paradigm Therapeutics, Inc., ein biopharmazeutisches Unternehmen, gibt eine Investition in Höhe von 12,5 Mio. USD durch Eshelman Ventures, LLC bekannt und ernennt Dr. Eshelman zum strategischen Berater von Paradigm. SD-101 (Zorblisa™) wird als topische Ganzkörperbehandlung für alle Subtypen von Epidermolysis-Bullosa-Patienten (EB) entwickelt. Die Mittel werden verwendet, um alle Aktivitäten zur Unterstützung einer NDA-Einreichung in der zweiten Hälfte des Jahres 2025 abzuschließen. 

„Wir freuen uns über die Möglichkeit, die Entwicklungsaktivitäten für SD-101 (Zorblisa™) abzuschließen und einen Schritt weiter in Richtung der Zulassung dieser Therapie für Patienten mit allen EB-Subtypen zu kommen", erklärte Dr. Robert Ryan, Chief Executive Officer von Paradigm Therapeutics. "Es besteht ein enormer Bedarf an neuen Behandlungsmöglichkeiten für die gesamte Hautoberfläche, um die schwerwiegenden Hauterscheinungen bei allen Patienten mit Epidermolysis bullosa zu behandeln. Das Team von Paradigm Therapeutics arbeitet leidenschaftlich daran, Patienten eine neue therapeutische Alternative für diese Krankheit zu bieten, für die es nur begrenzte Behandlungsmöglichkeiten für den ganzen Körper gibt. Das Ziel von Paradigm ist es, diese Therapie Patienten weltweit zur Verfügung zu stellen. Zu diesem Zweck arbeitet das Unternehmen parallel mit potenziellen Partnern zusammen, um dieses Ziel so schnell wie möglich zu erreichen."

Dr. Ryan fügte hinzu: „Epidermolysis bullosa ist eine verheerende Erkrankung. Wir sind der Meinung, dass die klinischen Daten die positive Wirkung von SD-101 bei allen EB-Patienten belegen und die Zulassung des Medikaments nachdrücklich unterstützen. Die Ergebnisse der abgeschlossenen Phase-II- und Phase-III-Studien zeigen, dass SD-101 bei der Ganzkörperbehandlung von Läsionen und Wunden auf der gesamten Hautoberfläche bei pädiatrischen und erwachsenen Patienten mit EB, die nur über begrenzte Alternativen für eine Ganzkörperbehandlung verfügen, einen breiten Nutzen gezeigt hat. Die Ergebnisse zeigen auch, dass SD-101 bei langfristiger Anwendung ein günstiges Sicherheitsprofil aufweist."

„Eshelman Ventures fühlt sich geehrt, in Paradigm Therapeutics zu investieren und eine entscheidende Rolle bei der Beschleunigung der Entwicklung von SD-101 als transformative Behandlung für Epidermolysis bullosa zu spielen", erklärte Dr. Eshelman, Gründer von Eshelman Ventures. „Als Investor und strategischer Berater bin ich fest entschlossen, eng mit diesem außergewöhnlichen Team zusammenzuarbeiten, um diese innovative Therapie für Patienten, die sie benötigen, verfügbar zu machen. Die Dringlichkeit, die Herausforderungen für EB-Patienten anzugehen, ist unser Antrieb. Unser Ziel ist es, die Lebensqualität in diesem Bereich mit ungedecktem Bedarf zu verbessern. Gemeinsam werden wir uns bemühen, die Behandlungsmöglichkeiten zu revolutionieren und einen bedeutenden Einfluss auf das Leben derjenigen zu nehmen, die von dieser schwächenden Krankheit betroffen sind".

Informationen zu Epidermolysis Bullosa (EB)

Epidermolysis bullosa ist eine seltene, schwerwiegende genetische Erkrankung, die zu einer sehr empfindlichen Haut führt, die zu schweren Hautblasen und offenen Wunden führt, die häufig bereits bei der Geburt auftreten. Es gibt keine zugelassenen Therapien, die zur Behandlung der gesamten Hautoberfläche von Patienten aller Subtypen von EB-Patienten entwickelt wurden, einschließlich Wunden und Hautläsionen, von denen Kinder und Erwachsene ihr Leben lang betroffen sind. EB ist eine chronische Krankheit, die entstellend und in einigen Fällen tödlich sein kann. Es gibt viele genetische und symptomatische Variationen von EB, aber alle Formen haben das gemeinsame Symptom einer empfindlichen Haut, die Blasen wirft und reißt, manchmal schon bei der kleinsten Reibung oder einem Trauma.

Informationen zu SD-101 (Zorblisa™)

SD-101 (Zorblisa™) ist eine topische Creme, die nachweislich das Potenzial hat, die schweren Hautverletzungen zu verbessern, die bei Patienten aller EB-Subtypen auftreten. Phase-II- und Phase-III-Studien wurden bei Kindern und Erwachsenen mit Simplex, rezessiver dystrophischer (RDEB) oder junctioneller EB durchgeführt. Insgesamt wurden 217 EB-Patienten in diese Studien aufgenommen. SD-101 wurde bei Erwachsenen und Kindern im Alter von 21 Tagen über einen Zeitraum von drei Monaten täglich topisch auf den gesamten Körper aufgetragen. Der primäre Endpunkt war die Beurteilung des angestrebten Wundverschlusses, zusätzlich zu sekundären Endpunkten wie der Verringerung der Körperoberfläche (BSA), die von Blasen und Wunden bedeckt war.

SD-101 (Zorblisa™) war die erste EB-Behandlung, die von der FDA als „Breakthrough Therapy" (bahnbrechende Therapie) eingestuft wurde. SD-101 (Zorblisa™) wurde von der US-amerikanischen Arzneimittelbehörde FDA (Food and Drug Administration) als Arzneimittel für seltene pädiatrische Erkrankungen zugelassen, das für die breite Behandlung von EB vorgesehen ist. Zusätzlich zur Ausweisung als seltene pädiatrische Krankheit erhielt SD-101 von der FDA und der Europäischen Kommission (EC) den Orphan Drug-Status. Nach der Genehmigung ist Paradigm berechtigt, einen Priority Review Voucher (PRV) zu erhalten.  

Informationen zu Paradigm Therapeutics, Inc.

Paradigm Therapeutics, Inc. ist ein privat geführtes Pharmaunternehmen im klinischen Stadium, das sich auf die Entwicklung innovativer Therapien für den dringenden medizinischen Bedarf bei der Behandlung seltener Krankheiten konzentriert. Der Schwerpunkt von Paradigm liegt auf der Behandlung von Epidermolysis Bullosa (EB). SD-101 (Zorblisa™), das führende Medikament zur Behandlung von Hauterscheinungen bei Patienten mit Epidermolysis bullosa, hat die klinischen Studien der Phasen II und III abgeschlossen. SD-101 (Zorblisa™) ist eine topische Creme, die keiner besonderen Handhabung bedarf, bei Raumtemperatur gelagert werden kann und das Potenzial gezeigt hat, die schweren Hauterscheinungen bei Patienten aller EB-Subtypen zu verbessern. 

Zukunftsgerichtete Aussagen

Mit Ausnahme der hierin enthaltenen historischen Informationen sind die in dieser Pressemitteilung diskutierten Sachverhalte zukunftsgerichtete Aussagen, die Risiken und Unsicherheiten beinhalten, darunter: unsere Abhängigkeit von Dritten hinsichtlich der Entwicklung, behördlichen Zulassung und erfolgreichen Vermarktung unserer Produkte, das inhärente Risiko des Scheiterns bei der Entwicklung von Produktkandidaten auf Basis neuer Technologien, Risiken im Zusammenhang mit den Kosten für klinische Entwicklungsbemühungen sowie sonstige Risiken. Die tatsächlichen Ergebnisse können erheblich von den prognostizierten abweichen. Diese zukunftsgerichteten Aussagen geben unsere Einschätzung zum Zeitpunkt der Veröffentlichung wieder. Paradigm lehnt jede Absicht oder Verpflichtung ab, diese zukunftsgerichteten Aussagen zu aktualisieren.

Unternehmenskontakt

Dr. Robert Ryan

Chief Executive Officer

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(919)-274-0703

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